आजच्या वैद्यकीय विज्ञानात ज्या काही अत्याधुनिक तंत्रज्ञानांनी क्रांती घडवून आणली आहे, त्यामध्ये जनुकीय उपचार (जीन थेरपी) हे एक महत्त्वाचे क्षेत्र आहे. आनुवांशिक दोषांमुळे निर्माण होणाऱ्या गंभीर आजारांवर थेट जनुकपातळीवर उपाय करण्यासाठी ही उपचारपद्धती वापरली जाते. आज विज्ञानाने अशी पातळी गाठली आहे की, दोषी जनुक दुरुस्त करून किंवा बदलून आजार मुळापासून बरा करता येतो. या उपचारपद्धतीला बळ देणारे सर्वात प्रभावी, अचूक आणि अत्याधुनिक तंत्रज्ञान म्हणजे ‘क्रीस्पर-कॅस९’. सुमारे २०१२ साली हे अचूक, कार्यक्षम जनुकदुरुस्ती तंत्रज्ञान विकसित झाले. याचा उपयोग करून म्युटेशनमुळे बिघडलेल्या जनुकांमधील दोष अचूकपणे दुरुस्त करता येतात. टायपिंग दरम्यान झालेल्या अक्षराची चूक ज्या पद्धतीने संपूर्ण वाक्य न बदलता फक्त चुकलेले अक्षर व्हाईटनरने दुरुस्त करता येते, तसेच क्रिस्पर-कॅस ९ तंत्रज्ञान जनुक दुरुस्त करते. क्रिस्परचे पूर्ण नाव‘ ‘क्लस्टर्ड रेग्युलर्ली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पेलिंड्रॉमिक रिपीट’ असे आहे. कॅस ९ याचा अर्थ ‘प्रथिन क्रमांक ९’. थोडक्यात असे की, विशिष्ट डीएनए अनुक्रमांना लक्ष्य करून कापण्यासाठी वापरले जाणारे हे विकर आहे. त्यामुळे जनुकीय उपचारांसाठी हे तंत्रज्ञान क्रांतिकारी ठरले आहे. या तंत्रज्ञानाच्या मदतीने सिकल सेल अॅनिमिया, बीटा थॅलेसेमिया, डाउन सिण्ड्रोम काही कॅन्सर, मज्जातंतू विकार, दृष्टिदोष अशा अनेक आनुवंशिक विकारांवर उपचार शक्य झाले आहेत. त्याचाच एक महत्त्वाचा टप्पा म्हणजे ‘कॅसगेव्ही’ या उपचारपद्धतीचा विकास. ही जगातील पहिली क्रीस्पर- कॅस ९ आधारित जनुकीय उपचारपद्धती आहे, जी व्हर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स, युनायटेड स्टेट्स यांनी तयार केली आहे. कॅसगेव्ही पद्धतीत रुग्णाच्या अस्थिमज्जेमधील स्टेमसेल्स काढून घेतल्या जातात आणि प्रयोगशाळेत क्रीस्पर- कॅस ९चा वापर करून भ्रूणावस्थेतील निष्क्रिय हिमोग्लोबिन जनुक पुन्हा सक्रीय केले जाते. त्या सुधारित पेशी पुन्हा रुग्णाच्या शरीरात प्रत्यारोपित केल्या जातात. सुधारित पेशी लाल रक्तपेशी निर्माण करतात, परिणामी रुग्णाच्या शरीरात हिमोग्लोबिनचे प्रमाण वाढते, ऑक्सिजन वहन सुधारते आणि आजाराची तीव्रता कमी होते.
या उपचारपद्धतीचा खर्च सध्या जास्त आहे, परंतु भविष्यात मोठ्या प्रमाणात वापर झाल्यास तो कमी होण्याची शक्यता आहे. क्रीस्पर-कॅस ९ चे परिणाम केवळ वैद्यकीय क्षेत्रापुरते मर्यादित नाहीत. हे तंत्रज्ञान जैववैद्यकीय (बायोमेडिकल) संशोधनात महत्त्वाची भूमिका बजावत आहे. शास्त्रज्ञ विविध प्रकारच्या कर्करोगांवरील उपचार, एड्स नियंत्रण, आनुवांशिक अंधत्व यावरही याचा वापर करत आहेत. भविष्यात यामुळे वैद्यकीय क्रांती होईल यात शंका नाही.
डॉ. विनायक पांडुरंग सुतार